孩子重病罕见疾病无法医治，高中学历父亲救子自治物，当事人回应

徐伟的儿子9个月底大被确诊为Menkes 症候群。这是一种极其罕见的性疾患病疾患病 ，所致双腿无法吸收铜金属离子,严重影响正常发育不良，生长迟缓、最少19个月底死亡…一个被逼无奈,困而学之,想方设法救治自己小孩的继父创造了一个我不是药神的传说。

小孩继父用翻译的软件看国外论文开始“自制剂，因为现在在医学领域暂时从未办法医治患病人。小孩继父称因为小孩性状的遗传在身躯都有表达，再一的遗传在体总编辑才是最全盘的患病人方式。自制剂继父接受采访表示：看了五六百篇论文才花钱物理自己试药，希望小孩能给他多点时间，不知道他可以完全恢复到什么样的程度，但有期望让他一天比一天好。

因为小孩性状的遗传在身躯都有表达，AAV9内源性的遗传替代只能够化解一些更是新心率慢的器官的遗传问题，再一的遗传在体总编辑才是最全盘的患病人方式，我一切都是在遗传替代患病人后身躯心投入prime editor的遗传总编辑工具研究中，因为我小孩的性状是重复性状，在ATP7A遗传序列第1141位多插入了一个A碱基，所致终止密码子提前，酶翻译被阻断。所以我一切都是通过prime editor工具切除多出的A碱基，我考量用小孩的毛发成造血体外培养后花钱为三维细胞

这个继父真的很伟大，高中时代学历能顺利进行这些已经非常毫无疑问了。网友

荇走回的搭车：这个原理米国的辉瑞公司

以前都在花钱，但也以前在临床过渡阶段，不过一个伟大的叛逆并不一定输给顶尖的医药公司，支持这位伟大、坚强的继父，从未辜负继父的责任、担当。一个从未系统专业医学知识的继父，能花钱到这样的好成绩，是我们的敬仰，也是医界的敬仰。

可以认知小孩爸爸为什么这样花钱，可是给小孩的这些药物也会要了小孩的命。网友

四楼画室：小孩过于受罪了，试药300多次，可以认知你的内心，但是小孩过于遭罪了，不让把自己的一切都是法强加在小孩身上，但凡小孩能说话，我一切都是 他宁可选择悠闲的来悠闲的走回，也可能会选择试药几百次！！！

网友

无我哈哈：遗传患病人在国外确有成功案例，但是患病症过于大，容易

脱靶，可能治好了这个患病，而又不小心所致其它疾患病。 还是建议生个二胎。

对此，你有什么观点吗？你支持这位爸爸吗？感谢您的朗读，如有不妥之所在位置，愿您留下丰厚的建议！

(原标题：高中时代学历继父回应为救儿子自制剂：将投入遗传总编辑工具研究）

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